Obecnie człowiek posiada możliwości poznawania genów i wręcz sterowania nimi. Niesie to wiele korzyści dla ludzkości, ale pojawiają się też pewne obawy. Przede wszystkim dzięki badaniom genetycznym można poznać ewolucję organizmów, dowiedzieć się o podobieństwach i różnicach międzygatunkowych. Badania z dziedziny inżynierii genetycznej i biologii molekularnej stają się coraz bardziej zaawansowane i sensowne. Nie mają już charakteru zabawy, ale poważnej nauki, która niesie ze sobą ogromne korzyści dla ludzkości, pod warunkiem, że zostanie w odpowiedni sposób wykorzystana. Naukowcy prowadzą coraz bardziej zaawansowane badania, których celem jest poznanie funkcji genów (przede wszystkim ludzkich). Znajomość znaczenia genów pozwoli dobrze poznać i rozumieć funkcjonowanie organizmu, co jest podstawą walki z chorobami, nawet z tymi, które obecnie uznawane są za nieuleczalne i śmiertelne. Gen, to podstawowa jednostka dziedziczności, która niesie (koduje) informację na temat budowy jednego białka, które zawsze jest bardzo ważne w organizmie i wiele od niego zależy. Najczęściej białkami kodowanymi przez geny są enzymy, pełniące funkcję regulatorów i katalizatorów kluczowych reakcji zachodzących w organizmie. Wada w budowie choćby jednego z takich enzymów będąca efektem wady genu, który koduje ten enzym prowadzi do ciężkiej choroby. Każdą chorobę można by więc wyeliminować, gdyby tylko człowiek znał metodę naprawy genów, ale wcześniej trzeba poznać same geny i białka przez nie kodowane, a to jest właśnie obiekt badań inżynierii genetycznej, biologii molekularnej i biochemii. Przede wszystkim naukowcy liczą na to, że uda się im dzięki badaniom genetycznym opracować metodę walki z nowotworami, które są plagą współczesnej cywilizacji. Udało się już udowodnić, że pewne komórki nerwowe potrafią tropić i zwalczać komórki glejaka (glejak to nowotwór mózgu). Zaczęto więc badać komórki zdolne niszczyć nowotwór mózgu, przejęto od nich mechanizm odpowiedzialny za ich niezwykłe zdolności i "umieszczono" go w innych komórkach, które dzięki takim eksperymentom również zyskały zdolność atakowania nowotworu i zwalczania go. Istnieją jednak obawy, czy stworzone doświadczalnie komórki-żołnierze nie zaczną atakować zdrowych komórek lub same nie nabiorą charakteru komórek nowotworowych. Tego typu badania w stopniu zaawansowanym prowadzono w Los Angeles na tamtejszym uniwersytecie. Naukowcy prowadzili badania oczywiście na zwierzętach. Pobierano macierzyste komórki nerwowe od mysich płodów, w warunkach in vitro (czyli poza organizmem) udoskonalano je zwiększając ich zdolność do wydzielania pewnego mediatora (interleukiny dwunastej), zwabiającego limfocyty T, które mają niszczyć komórki nowotworowe. Ulepszone komórki wszczepiono ponownie zwierzętom, którym wcześniej wszczepiono też komórki wspomnianego nowotworu-glejaka. Zmodyfikowane nerwowe komórki macierzyste tropiły skutecznie komórki glejaka i zwabiały limfocyty T, które niszczyły nowotwór. Oczywiście zwierzęta pozostawały zdrowe. Nawet, gdy po kilku miesiącach wszczepiano im komórki nowotworu mózgu (komórki glejaka), to były one niszczone przez zachowujące swoją aktywność bojowe macierzyste komórki nerwowe. Jak widać, dzięki manipulacjom biologii molekularnej i inżynierii genetycznej można komórkom nadawać określone cechy i wykorzystywać je do zwalczania nawet bardzo groźnych chorób. Być może każdej innej komórce organizmu będzie można nadać cechy komórki niszczącej nowotwory, a tym samym walka z każdym nowotworem (nie tylko z nowotworem mózgu) stanie się możliwa. Najczęściej obecnie ludzie chorują na nowotwory płuc, jelita grubego, prostaty czy piersi. Stworzenie specjalnych komórek do walki z każdym z tych nowotworów z osobna będzie niezwykłym sukcesem naukowców. Leczenie chorób nowotworowych stanie się proste, bezbolesne, nieinwazyjne i nie wyniszczające organizmu chorego (współcześnie stosowana chemioterapia nowotworów jest bardzo szkodliwa dla całego organizmu i wielu pacjentów umiera podczas tej terapii z powodu wycieńczenia, a nie z powodu działania samego nowotworu). Komórki czy całe organizmy, które mają zmieniony genom wskutek modyfikacji genetycznych nazywa się komórkami czy organizmami transgenicznymi (czyli takimi, którym wszczepiono dodatkowe geny do komórek; są to geny, których te organizmy nigdy wcześniej nie miały, a więc nabyły je sztucznie w wyniku zamierzonej działalności człowieka).
Wracając do opisywanych wcześniej macierzystych komórek nerwowych należy podkreślić jeszcze jedną ich zaletę. Mianowicie, czasem nowotwory dają przerzuty i w takim wypadku chirurgiczne usunięcie guza nie daje możliwości wyleczenia i pozbycia się nowotworu. Komórki macierzyste potrafią odnaleźć każdą komórkę nowotworową i zniszczyć ją, tak więc nawet przerzuty (obecnie będące plagą w zwalczaniu nowotworów) staną się niegroźne. Oczywiście to są jak na razie tylko śmiałe spekulacje na temat możliwości zastosowania modyfikacji genetycznych komórek, jednak być może w niedalekiej przyszłości staną się one rzeczywistością.
Bardzo duże nadzieje niesie obecnie terapia genowa, czyli dziedzina nauk biologicznych, która umożliwia niwelowanie skutku braku lub nieprawidłowego działania jakiegoś genu. Istnieje obecnie wiele chorób genetycznych (czyli wynikających z braku genów, ich nieprawidłowej ilości lub uszkodzenia). Przykładami takich chorób są: hemofilia, mukowiscydoza, anemia sierpowata, zespół Downa, fenyloketonuria. Jeśli brakuje w organizmie jakiegoś genu lub jest on po prostu zepsuty (mówiąc potocznie), to nie ma w organizmie białka, które ten gen koduje (albo jest ono nieprawidłowo zbudowane, wskutek czego nie działa poprawnie) i w związku z tym organizm, albo się rozwija nieprawidłowo, albo też funkcjonuje nieprawidłowo, co prowadzi do rozwoju wad, chorób, śmierci. W przypadku hemofilii brakuje genu, kodującego któryś z czynników krzepnięcia krwi. Skutek jest taki, że krew ma zmniejszoną krzepliwość i nie można u chorego zatamować krwawienia, może więc wykrwawić się on na śmierć w czasie najbanalniejszego zranienia lub stłuczenia. Naukowcy próbują wszczepiać chorym brakujące geny (lub wszczepiać geny prawidłowe, jeśli geny własne człowieka są nieprawidłowe). Oczywiście nie da się (przynajmniej na razie) zintegrować na stałe genu wprowadzanego do organizmu z genomem człowieka, ale można okresowo umożliwiać ekspresję określonych genów, co prowadzi do wytworzenia brakującego białka. Tym samym człowiek może zostać wyleczony z choroby (jeśli będzie regularnie otrzymywał wektory z odpowiednimi genami). Gen wprowadza się do organizmu przy pomocy wektora. Wektorami są zazwyczaj wirusy. Dlaczego właśnie one? Wiadomo, że wirus infekując komórkę integruje swój genom z genomem gospodarza lub wykorzystuje aparat ekspresji genów zainfekowanej komórki do ekspresji własnego materiału genetycznego. Modyfikuje się cząsteczki wirusa tak, aby nie były chorobotwórcze, ale aby zachowały zdolności wykorzystywania komórki do ekspresji własnych genów. Do genomu wirusów wprowadza się pożądany gen (który jest potrzebny do wyleczenia człowieka z choroby genetycznej) i wprowadza się takie zmodyfikowane wirusy do organizmu człowieka. Jeśli wirusy trafią do odpowiednich komórek (w których brakuje genu niesionego przez wirusy) i włączą swój genom (zaopatrzony w odpowiedni gen ludzki) do genomu komórki, to zajdzie ekspresja leczniczego genu i powstanie białko, którego brakowało w organizmie. W rzeczywistości procedury terapii genowej są bardzo złożone i wymagają wiedzy nie tylko z zakresu inżynierii genetycznej, ale również z wirusologii. Jeśli wirus nie zostanie odpowiednio unieszkodliwiony, to może on nawet zabić pacjenta. Wirus HIV również jest wykorzystywany do ratowania życia ludziom.
Obecne doświadczenia prowadzone przez specjalistów od inżynierii genetycznej są bardzo obiecujące, jednak wymagają jeszcze wielu badań, aby mogły być wprowadzone do leczenia na skalę masową.
